cAPPricorn-1 met Mivelsiran mag in NL van start

Geweldig nieuws: we hebben ein-de-lijk toestemming van de toezichthouders om in Leiden en in de rest van Nederland van start te gaan met cAPPricorn-1, het medicijnonderzoek met Mivelsiran. Een uitkomst waar we allemaal – wij als Vereniging, de betrokken onderzoekers, Alnylam en jullie natuurlijk! – met ingehouden adem op hebben gewacht. De officiële toestemming staat online.

Dat betekent dat binnenkort de eerste deelnemers mee kunnen gaan doen aan cAPPricorn-1, de fase II studie met Mivelsiran van Alnylam. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek, dat moet aantonen of de RNA-therapie de productie van APP en amyloïd beta afremt en daarmee hopelijk ook het ziekteverloop. Mivelsiran werkt mogelijk niet alleen voor Dutchtype CAA (de Katwijkse ziekte), maar ook voor sporadische CAA, en erfelijke en niet-erfelijke Alzheimer.

Het is moeilijk te verwoorden hoe het is om eindelijk op dit punt aanbeland te zijn. Die reis begon meer dan 10 jaar geleden, toen we erachter kwamen dat de Katwijkse ziekte een “model” kon zijn voor sporadische CAA. In de afgelopen jaren zijn we (zeker niet) onvermoeibaar aan het werk geweest om op dit punt te komen. De Dutch CAA Foundation haalde heel veel geld op voor onderzoek en bracht de bal aan het rollen. Wij brachten jullie bij elkaar en informeerden jullie tijdens bijeenkomsten. Ik sprak met meer dan 150 van jullie tijdens de campagne Stop de Katwijkse Ziekte. Maike en ik zaten de afgelopen jaren zeker eens per maand om tafel met Alnylam en team LUMC om te zorgen dat de trial er zou komen. En jullie, jullie deden mee aan de Samen Sterker gesprekken en aan onderzoeken en hielpen zo de kennis te vergaren die nodig was om medicijnonderzoek te kunnen doen!

In deze nieuwsbrief lees je alles over wat fase II onderzoek inhoudt, wat voor bedrijf Alnylam eigenlijk is, hoe deelname er eventueel uitziet, wie wel en niet mee kan doen en waarom, en nog veel meer belangrijke zaken. Misschien kom je ook een paar zaken tegen die je een beetje kunnen teleurstellen. Zoals dat dit nog maar het begin is, dat medicijnonderzoek niet betekent dat je een behandeling krijgt, en dat sommige mensen niet mee zullen kunnen doen.

Ik kom zelf uit een familie met de Katwijkse ziekte. Ik weet niet of mijn moeder nog baat gaat hebben bij deze mogelijke behandeling. Of ze mee kan doen aan het onderzoek. Ik ben zelf (nog) niet getest en aan het nadenken of ik dit voor mij misschien de druppel is om dat te gaan doen. Ik pieker regelmatig over of er genoeg mensen gaan meedoen en of het onderzoek en het medicijn succesvol zullen gaan blijken.

Maar, ik schonk mezelf ook een enorm glas champagne in, toen we het goede nieuws kregen. Want wie weet! Wie weet werkt dit! Wie weet remt het de ziekte af! En hoe ongelooflijk mooi zou dat zijn?

Lees de nieuwsbrief vooral rustig door. En zorg dat je erbij bent op 17 mei, want dan staat er een hele middag in het LUMC  gepland over dit onderzoek en alles wat daarmee te maken heeft. Je bent van harte welkom! Je kunt je hiervoor binnenkort aanmelden.

Namens Sanne
Vertegenwoordiger Vereniging Katwijkse ziekte, ervaringsdeskundige, psycholoog