Een nieuwe update over het medicijnonderzoek van Alnylam.

Zoals jullie waarschijnlijk gemerkt hebben, is de CAPPricorn-1 fase II trial met Mivelsiran (ook bekend als ALN-APP) van Alnylam nog niet van start gegaan. Onze hoop was dat er eind 2024 gestart zou kunnen worden met de eerste deelnemers, maar helaas loopt de Europese toestemmingsprocedure anders dan verwacht.

De commissie die de aanvraag voor het starten van het onderzoek in Europa beoordeeld, heeft namelijk om extra informatie over het middel en het onderzoek wat daar tot nu toe naar gedaan wordt, gevraagd. Dat betekent een vertraging voor landen in de Europese Unie. Omdat er in andere delen van de wereld, zoals Australië, Canada en Amerika, wel goedkeuring is gegeven, kwam dit voor iedereen als een verrassing.

Tijdens het CAA congres zijn Maike en Sanne (namens de Vereniging) en Ellen, Thijs en Ellis (namens het LUMC) om tafel gegaan met een deel van het team van Alnylam en hebben we besproken wat dit voor de trial in Leiden betekent en of er iets is wat we kunnen doen. Het team van Alnylam heeft toen opnieuw uitgesproken hoe belangrijk zij het vinden dat mensen uit families met DCAA (de Katwijkse ziekte) mee kunnen doen aan het medicijnonderzoek en dat ook zij er alles aan willen doen om dat (zo snel mogelijk) voor elkaar te krijgen.

We kunnen op dit moment helaas niet meer delen dat dit. We begrijpen de mogelijke teleurstelling en kunnen ons voorstellen dat jullie vragen hebben. We doen alles wat binnen onze mogelijkheden ligt om deelname aan de trial voor mensen met DCAA mogelijk te maken. Uiteraard delen we met jullie zodra hier meer nieuws over is.

Heb je vragen? Mail ons op info@hchwa-d.nl.