Lees meer over het ALN-APP onderzoek: wie kan meedoen en waarom?

Velen van jullie zijn op de hoogte: Alnylam is van plan de werking van ALN-APP bij de Katwijkse ziekte te onderzoeken. Het plan voor dat onderzoek, het protocol, ligt op dit moment bij Europese en Nederlandse toezichthouders en wacht op goedkeuring.

In het protocol ligt vastgelegd wie er wel en niet mee kan doen aan cAPPricorn-1 en hoe het onderzoek er precies uit gaat zien. Hierover is veel overleg geweest met experts op het gebied van CAA en de Katwijkse ziekte. Samen met hen is besloten wat wetenschappelijk gezien de meest logische keuzes zijn.

Deze keuzes zijn nog niet definitief, omdat de toezichthouders kunnen opleggen dat dingen anders moeten, als zij vinden dat bepaalde wijzigingen cAPPricorn-1 beter maakt. Het is niet te voorspellen of dat daadwerkelijk gaat gebeuren.

In sommige landen (het onderzoek wordt in 60 landen gedaan) is deze goedkeuring er al en wordt binnenkort met het onderzoek gestart. Zo gaan deze zomer de eerste mensen met sporadische CAA in Canada deelnemen.

Omdat cAPPricorn-1 van start gaat, is Alnylam verplicht een deel van het protocol hier online te plaatsen. Dit betekent dat ook (een deel van) de nog niet definitieve opzet van het protocol voor het onderzoek bij mensen met de Katwijkse ziekte nu online te vinden is.

Met het online komen van het protocol, staan we voor een dilemma. We verwachten dat de gedeelde informatie impact op jullie heeft, ook al is het nog niet definitief. We weten dat sommigen van jullie in spanning afwachten of je mee kunt doen of niet en het hele proces naar cAPPricorn-1 toe betrokken zijn geweest. Omdat we beloofd hebben jullie op de hoogte te houden en ervoor willen zorgen, in overleg met Alnylam en het LUMC, dat de keuzes die gemaakt worden begrijpelijk zijn voor iedereen, nemen we jullie alvast mee, ook al zijn ze dus niet definitief.

In dit document leggen we je de belangrijkste keuzes voor het cAPPricorn-1 onderzoek uit.  Op 11 mei vindt er een fysieke bijeenkomst plaats samen met Alnylam en het LUMC, waar we de informatie verder presenteren en ruimte is voor vragen. Tijdens deze bijeenkomst besteden we ook aandacht aan de vraag: wil ik me laten testen om mee te kunnen doen aan medicijnonderzoek? Meer informatie over de bijeenkomst vind je hier. Je kunt je aanmelden voor deze bijeenkomst bij Maike Hoek via mhoek@hchwa-d.nl.

Heb je nu al brandende vragen, dan kun je altijd contact opnemen met Sanne van Rijn (svanrijn@hchwa-d.nl) of Maike Hoek (mhoek@hchwa-d.nl).