Meedoen aan fase 2 onderzoek ALN-APP

Weet je het nog? Alnylam ontwikkelt een RNA therapie die hopelijk de productie van giftig voorlopereiwit afremt. Daarmee kan het middel zowel werken voor zowel genetische vormen van CAA (zoals de Katwijkse ziekte) en Alzheimer, als de sporadische vormen van beide aandoeningen.

Op dit moment doet Alnylam onderzoek naar de therapie: sinds vorig jaar loopt er een zogenaamd fase 1 onderzoek. Daar doen een twintigtal patiënten met erfelijke Alzheimer aan mee. In fase 1 wordt onderzocht of een middel veilig gebruikt kan worden door mensen.

Het bedrijf, dat ook het onderzoek naar het ziektebeloop van de Katwijkse ziekte TRACK DCAA sponsort om meer te leren over genetische en sporadische CAA, is hard aan het werk om dit jaar fase 2 in te kunnen gaan. In fase 2 wordt de veiligheid van een middel verder onderzocht en wordt verder gekeken of het daadwerkelijk invloed heeft op het ziektebeloop. 

En er is goed nieuws: Alnylam is voornemens om ons in dat onderzoek te includeren! In januari heeft Alnylam op basis van adviezen van (d)CAA experts het zogenaamde onderzoeksprotocol afgerond (waarin de details over de opzet van onderzoek worden vastgelegd). Dat protocol moet beoordeeld worden door de European Medicines Agency, partijen in Nederland en de Medisch Ethische Toetsings Commissie van het LUMC zelf. Die kijken of het protocol goed in elkaar zit, het ethisch is voor deelnemers en of het onderzoek van start mag gaan.

Zodra we hier meer over weten, informeren we jullie natuurlijk! Waarschijnlijk in maart of april organiseren we een nieuwe meeting in Katwijk met Alnylam en het LUMC, waarin we jullie alles vertellen over hoe het onderzoek eruit gaat zien, wie daar aan mee kan doen en wat dit betekent voor TRACK DCAA (deelnemers).

Wil je je kennis ophalen over de fasen van medicijnontwikkeling, Alnylam en ALN-APP, dan kun je de opname van de presentatie tijdens de bijeenkomst in juli 2023 in de Roskam opvragen bij Maike via mhoek@hchwa-d.nl. Heb je verdere vragen nav dit bericht? Mail Sanne op svanrijn@hchwa-d.nl. 

PS: For those in Australia, we will communicate what this means for DCAA family members in Perth and Albany shortly.